急性髓系白血病(AML)是一种侵袭性较强、生存率较低的急性白血病,通常可以采用异基因造血干细胞移植等治疗手段。但是对老年、复发、难治的急性髓系白血病患者,进行半相合异基因造血干细胞移植治疗,你会这样选择吗?上海闸新医院小编为你详解。
今天,我们就通过一则病例来找寻答案。
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病例基本情况
患者老年女性,68岁。2018年10月因乏力不适外院就诊。验血发现全血细胞减少,随后骨髓检查提示AML,先后予1程诱导化疗后缓解,巩固化疗5程后,2019年8月结束化疗。然而好景不长,半年后患者再次出现乏力不适,就诊当地医院,血常规再次发现全血细胞减少,转入我院求医问药,骨髓穿刺后提示AML复发,并且出现了新的预后不良基因突变。
给予患者重新诱导化疗以求再次缓解,然后再次诱导患者只获得了部分缓解,提示白血病细胞耐药,标志着疾病进入复发难治阶段,化疗药物几乎无效,支持治疗只是拖延时间,异基因造血干细胞移植成为**可能的治愈方案。
然而患者年迈,兄弟姐妹同样接近70岁高龄,同胞全相合供者不可获得,只有女儿作为半相合供者可以为患者捐献造血干细胞。然而半相合移植后急性移植物抗宿主病发生概率明显增加,为这例复发难治老年AML患者的移植术,又加了一层困难。
经过反复的沟通,患者以及女儿虽然内心非常纠结犹豫,但是最后决定充分信任王椿教授以及医护团队,决定放手一搏。
患者的信任和求生的渴望就是医护人员勇于承担不断前进的动力,经过团队的反复研究和讨论,给予患者含有全身照射(TBI)减低强度的预处理方案,并调整了移植物抗宿主病的预防策略,经过团队的精心治疗,患者2周后造血功能恢复移植成功,1个月后顺利出院,AML彻底治愈,再次获得新生。目前移植后5月余,无病生存,恢复正常生活。
02
专家视角
患者68岁高龄,复发后化疗不能缓解,进行半相合异基因造血干细胞移植风险很高,为何敢冒风险?
王椿教授:
68岁复发难治患者属于移植高风险人群,可以选择姑息治疗、支持治疗、中医治疗,也可以根据基因检测选择靶向药物,然而很多患者没有合适的靶点,也不能承担高昂的费用,此类患者异基因造血干细胞移植是**的治愈手段。
然而异基因移植往往需要克服以下困难,**:患者高龄脏器储备功能差,移植相关死亡率高;第二:AML复发难治白血病细胞耐药,移植后复发风险高;第三:高龄患者同胞全合供者不可得,子女半相合移植,移植后急性移植物抗宿主病发生率高,正是由于这些原因,老年复发难治白血病半相合移植,长期以来几乎是移植禁区。
移植团队多年积累的老年患者异基因移植经验有信心有能力克服以上困难。
首先,对于高龄患者,我们采用系统的多参数体能状态评价体系,全面准确地评价老年人的体能状态,认为年龄的大小与脏器的储备功能没有明确的正相关,而老年患者的体能状态很大程度上决定了其是否能够承受移植前大剂量预处理化疗药物的应用。
其次,对于复发难治白血病耐药的问题,大剂量的化疗不能从本质上治愈白血病,只有依赖供者造血干细胞的造血重建免疫重建,才有可能彻底清除白血病细胞,因此只要确保供者干细胞的成功植入,就有可能治愈白血病,团队设计了含有TBI的预处理方案,减少了化疗药物毒性增强免疫清除,促进造血干细胞的植入。
最后,半相合供者的选择,**的风险在于移植后急性移植物抗宿主病发生率高,团队经过多年的实践,调整移植物抗宿主病的预防策略,降低了急性移植物抗宿主病的发生率。
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总结
任何治疗方案都有风险和获益两面性,治疗决策的制定应在风险可控的情况下尽可能增加患者获益。异基因造血干细胞移植这项技术如何成功的应用于老年复发难治血液病患者,需要患者及家属对医护团队的充分信任,同时需要医护团队为每位患者提供个体化的精准治疗,才能克服一个又一个困难,为患者的重生带去希望和福音。